Prime Medicine 完成全球首例人体内 DNA 直接编辑治疗

美国生物技术公司 Prime Medicine（先导医药）宣布，利用先导编辑技术在全球首次于人体内直接编辑 DNA，重写一名威尔逊病患者肝细胞中的相关 DNA 序列。 这是先导编辑技术首次用于人体治疗。该公司称其 Prime Editing 平台有潜力修复几乎所有类型的基因突变，可提供一次性治愈性治疗，但这一说法尚未经临床验证。 首位患者的安全性和效果检测结果预计明年出炉，首批临床试验结果预计 2027 年公布，目前尚无法确认治疗是否有效。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。